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基因治疗新篇章,国际罕见病日丨药明生物与合作伙伴的孤儿药情结

点击: 66 次  来源:http://www.010zws.com 时间:2020-03-24

BUSINESS WIRE 于 10 月 5 日报道,Leadiant 生物科学公司今天宣布,美国 FDA 批准该公司 Revcovi(elapegademase-lvlr)注射液。Revcovi 是一种新的酶替代疗法,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症儿科及成人患者。

基因治疗新篇章!葛兰素史克干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID 英国制药巨头葛兰素史克基因疗法Strimvelis近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会已批准Strimvelis用于腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症儿科患者。ADA-SCID是一种非常罕见的疾病,患者出生时便不具备健康、健全的免疫系统功能,导致对日常感染失去抵抗力。据估计,在欧洲,每年大约确诊15例ADA-SCID儿科患者。Strimvelis的获批,开启了罕见遗传性疾病临床治疗的新篇章。

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Leadiant 生物科学公司首席执行官 Minarich 称:「我们很欣慰 Revcovi 作为一个有效且安全的 ADA-SCID 治疗药物得到 FDA 及时认可,ADA-SCID 除了极其罕见之外,它还是最具灾难性的遗传病之一。我们向参加临床试验的病人、病人家属及支持他们的照看者致以最深的感谢。我们也感谢试验研究者、临床医生和研究人员的辛勤工作,将这种疗法带给有需要的病人。我们期待着为 ADA-SCID 病人继续共同努力。」

Strimvelis(自体CD34+细胞转导表达腺苷脱氨酶干细胞基因疗法,也是全球获批的首个用于儿科患者的纠正性基因疗法,用于无合适人类白细胞抗原相匹配干细胞捐献者的ADA-SCID患者的治疗。

2018年2月28日,是第十一个国际罕见病日,主题为“因你珍稀,所以珍惜”(Show your rare - Show you care)。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰ 的疾病统称为罕见病,如庞贝氏症、法布雷病、血友病、地中海贫血、渐冻症、白化病、戈谢病等。目前全世界已经识别近7000种罕见病,据估计在全球范围内影响着3~3.5亿人,在我国各类罕见病患者超过1600万人。

Revcovi 是由 Leadiant 生物科学公司开发的一种用于治疗 ADA-SCID 的聚乙醇化重组腺苷脱氨酶。Revcovi 是一款重组技术产品,它消除了从动物身上获取酶的需要,其通过补充必要的腺苷脱氨酶水平而发挥作用。

Strimvelis的获批,是基于来自18例儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗的数据。一项关键性研究中,所有儿科ADA-SCID患者接受Strimvelis治疗后3年的存活率达100%;上市许可申请纳入的18例接受Strimvelis治疗的ADA-SCID患者目前仍然存活,中位随访时间为7年。完整的数据分析已于近日发表于国际期刊《血液》。

“孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来,孤儿药的开发逐渐引起世界各地的关注,美国FDA对孤儿药的注册采取“先认定孤儿药资格,然后给予特殊审评”的办法加快审批进度,使得孤儿药在每年FDA批准的新药中占有较大比重;中国医药行业政策正在推进孤儿药快速审评审批、纳入医保目录等工作,鼓励企业积极开发孤儿药。

ADA-SCID 是一种极其罕见的遗传性疾病,它由 ADA 酶缺乏导致,如果不及时治疗,这种病是致命的。受 ADA-SCID 影响的患者其免疫系统受损,使病人不能抵抗细菌、病毒和真菌的感染。ADA-SCID 主要影响婴幼儿。这种疾病通常在出生后的最初几个月内被诊断出来。患有 ADA-SCID 的未确诊婴儿通常在两岁前因感染而死亡。美国的大多数州已经允许在新生儿中进行 SCID 筛查,这也导致了早期的 ADA 酶疗法,并改善了患者的结局。

Strimvelis只需给药一次,而且不依赖于第三方捐献者,因此不存在因排斥引发的免疫不相容风险,这是骨髓移植治疗中常见的副作用。Strimvelis基因疗法,首先从患者的骨髓中取出干细胞,通过转导将一个正常拷贝的ADA基因导入干细胞,然后采取静脉输注将干细胞重新导入患者体内,之后一部分干细胞会归巢至骨髓。采取Strimvelis治疗时,为了提高基因修饰后干细胞的定植,患者事先需要进行低剂量化疗治疗。

药明生物在成立之初就开始与合作伙伴携手开发孤儿药,并先后与中裕新药TaiMed、Amicus、北海康成等国内外致力于开发孤儿药的创新生物药研发公司合作,加快孤儿药的上市进程,造福全球罕见病患者。今天,让我们一起了解药明生物与合作伙伴的“孤儿药情结”。

加州大学旧金山分校儿科教授 Dorsey 博士说:「几十年来,医生、病人和他们的家人一直依赖酶替代疗法作为一种拯救生命的治疗方法,用以治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症,这种疾病的儿童患者,有毒代谢物在体内的积聚会削弱其免疫系统。患有 ADA-SCID 的人其严重及复发性感染的风险增加,而且患者往往无法成长。通过提供特定和直接的替代腺苷脱氨酶酶,Revcovi 可以降低患者潜在严重的、危及生命的感染风险,以及使人衰弱的并发症风险。」

1-合作伙伴:Amicus

这次的批准基于两项多中心、开放式临床试验的结果,试验表明 Revcovi 增加了 ADA 的活性,降低了 ADA-SCID 特征性有毒代谢物的浓度,改善了总体的淋巴细胞数量。免疫缺陷基金会总裁兼首席执行官 Boyle 评论道,「对于 ADA-SCID 患者及其家人,这是一个伟大的日子,因为 Revcovi 的批准为他们提供了一条前进的道路。我们很自豪将这种创新的酶替代疗法推向市场,帮助推动对 ADA-SCID 的科学理解。」

合作项目:庞贝氏症新一代酶替代疗法

Leadiant 生物科学公司首席执行官 Brughera 博士称:「我们员工的能力和奉献帮助 ADA-SCID 病人群体取得这一重要成就。随着 FDA 批准 Revcovi,我们重申我们为满足罕见病群体的需求而提供优质、创新疗法的承诺。」

Amicus Therapeutics:是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司,其拥有强大的先进疗法在研管线,覆盖广泛的人类遗传疾病。公司董事长兼首席执行官John Crowley先生的一对儿女被诊断出患有庞贝氏症,该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡。为拯救孩子的生命,John毅然辞职创办公司,克服重重困难研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme,从而挽救了自己孩子和众多庞贝氏症患者的生命。John Crowley的故事感动了整个美国,其真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》并在全球公映。

Leadiant 正与医生、支付方和政策制定者合作,以将 Revcovi 带给需要的患者。该公司提供了全面的治疗支持,从疾病教育,到报销指导,到为病人提供援助计划。该公司上市后承诺包括一项临床研究,该研究将记录 Revcovi 用药患者的健康状况信息。这一倡议将帮助 Leadiant 更好地了解和追踪 Revcovi 获批后的信息,并提供 Revcovi 关键的有效性和安全性信息,特别是在新诊断的患者中。

最新进展:Amicus庞贝病新药展现长期积极疗效。

Leadiant 是一家以研究为基础的制药公司,该公司致力于将大量的科学及财力资源投入到新的及有效疗法的研究、开发与分销中,以解决罕见病患者的需求。该公司在北美市场销售有 5 种罕见病产品,并在酶替代疗法领域有 30 多年的工作经验。该公司致力于满足受 ADA-SCID 影响的患者、护理人员和病人家属的需求。FDA 授予了该药物的上市申请快速通道审评资格。Revcovi 也获得了孤儿药资格。

2018年2月9日,圣地亚哥召开的科学会议上,Amicus公布其与药明生物合作研发生产的治疗庞贝症的新一代酶替代疗法产品临床试验的最新结果。研究表明,在长达1年的后续跟踪中,Amicus的创新疗法显着改善了患者的行走表现,并能稳定患者的肺功能。

2-合作伙伴:北海康成

合作项目:治疗脑胶质母细胞瘤的创新药

北海康成(CANbridge Life Sciences):是一家总部设在中国北京的创新型临床阶段的制药企业,公司创始人、董事长及首席执行官薛群博士,曾任美国健赞公司高管及健赞中国区第一任总经理。公司通过对接世界最丰富的高科技医药产品线与全球增长最快、潜力最大的应用市场,以加速高端、特效的医药产品在中国和亚洲的市场化。公司注重临床后期阶段的新药开发,有针对性地获取尖端的或国内新药研发所急需的生产工艺方面的成果,通过再创新和技术转化研发上市拥有自主知识产权的医药产品。

最新进展:

CAN008是以CD95配体为靶点的创新生物靶向药,具有独特的双重作用机制,恢复免疫功能的同时有效抑制肿瘤细胞生长。2009年,CAN008获得FDA批准的罕用药资格认定;2010年,CAN008获得EMA批准的罕用药资格认定。2017年7月,CAN008以治疗用生物制品一类新药提交中国II/III期临床试验申请。

2017年10月,北海康成公布其治疗脑胶质母细胞瘤的抗体融合蛋白创新药CAN008的台湾I期临床试验数据。临床试验共入组10位患者,目前已完成入组,并在持续治疗中。截止到发稿日,CAN008台湾I期临床试验,没有发生严重不良事件,严重程度最高的TEAE是2级,且所有TEAE与CAN008无关。无论是低剂量组或高剂量组均未观察到DLT,未检测到ADA。安全评估委员会达成一致并给出CAN008 II期推荐用药剂量。同年9月,北海康成正式对外宣布成立专注罕见病药物开发的平台,该平台实行“一揽子”计划,有针对性地引入一系列国外已上市的罕用药或进入临床后期阶段的产品,迅速推动其在国内的研发和上市。选择引入产品方面,北海康成希望充分发掘国外罕见病药物的潜力,运用两方面资源和政策的优势,去发挥“1+1=3”的效果。具体来说,北海康成关注婴幼儿发病、诊断和病因明确、临床表现突出、治疗方案效果明显、需长期用药并且国际化模式合理的罕见病。

3-合作伙伴:中裕新药

合作项目:艾滋病抗体新药Ibalizumab

中裕新药:成立于2007年9月,公司愿景是建立一个以创新为基础的世界级生物技术新药公司,致力于预防和治疗造成人类健康巨大危害的病毒传染疾病,现阶段核心重点开发项目为艾滋病治疗与预防新药。

最新进展:

2017年7月,美国FDA已经接受了ibalizumab治疗多重耐药人类免疫缺陷病毒-1的生物制剂许可申请,同年8月,美国FDA完成药明生物cGMP原液及无菌制剂基地的PLI检查。美国FDA曾于2014年授予了ibalizumab孤儿药资格,并在2015年向它颁发了突破性疗法认定。值得一提的是,它是首例在中国生产,并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制品。如果ibalizumab能顺利获批,这将成为首例在中国生产、经美国FDA批准进入美国市场的无菌生物制品。