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用于淋巴瘤,在欧洲和美洲获加快审查评议资格

点击: 142 次  来源:http://www.010zws.com 时间:2020-04-23

路透社 8 月 27 日报道,诺华在欧洲为 CAR-T 疗法 Kymriah 赢得批准,但根据诺华制定的支付细节及生产能力,这款血液肿瘤药物在欧盟各个国家的上市情况有所不同。该公司最初打算在欧洲将这款药物用于 25 岁以下的 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者,之后用于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤成人患者。

路透社 5 月 1 日报道,瑞士制药商诺华今天宣称,美国 FDA 批准该公司细胞疗法 Kymriah 第二种血液肿瘤适应证,即用于治疗大 B 细胞淋巴瘤,适用于二线或更早疗法治疗后疾病恶化的患者。该新的适应证可以让 Kymriah 直接同吉利德科学的 Yescarta 相竞争,后者去年 10 月份被美国 FDA 批准用于治疗不再对其它治疗药物应答的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者。

PharmaTimes 于 1 月 17 日报道,欧美的药品监管机构正在加速审评诺华旗下 CAR-T 疗法 Kymriah(tisagenlecleucel;之前称 CTL019)。在美国,FDA 已授予该疗法用于适合自体干细胞移植患者,或自体干细胞移植后疾病复发的患者优先审评资格。

这种一次性的疗法通过将个体患者抗击疾病的 T 细胞移出,对其进行修饰,使其能够攻击癌症,然后再将其重新输送入体内而发挥作用,该疗法在美国获批了两种适应证,在美国它用于 B 细胞急性淋巴细胞白血病的费用是 47.5 万美元,用于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的费用是 37.3 万美元。该疗法旨在用于使用其它药物已没有帮助的患者。

Kymriah 和 Yescarta 均为嵌合抗原受体 T 细胞疗法,该疗法旨在对人体自身的免疫细胞重新进行编程,使其能够识别与攻击恶性肿瘤细胞。去年 8 月份,Kymriah 已作为一次性治疗药物获批用于 25 岁以下有急性淋巴细胞白血病的患者,这是美国一种最常见形式的儿童期癌症。

在欧盟,欧洲药品管理局已授予该疗法用于复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病儿科及年轻患者,以及适合自体干细胞移植的复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者加速审评资格。Kymriah 如果获得 FDA 与欧洲药品管理局批准,该药物将成为首个可供用于非霍奇金淋巴瘤和 B 细胞急性淋巴细胞白血病两种有明显差异适应证的 CAR-T 疗法。

为了生产 Kymriah,诺华在瑞士正投资 9040 万美元建厂,预计 2020 年初该生产厂能够向欧洲的患者供应 Kymriah。另外,诺华与法国合约制造商 CELLforCURE 及德国 Frauenhofer 研究所进行了一笔交易,加上诺华目前在新泽西的生产厂,这些将支持诺华向欧洲的患者提供专门制定的 Kymriah。

用于儿科白血病时,诺华给出的 Kymriah 定价是 47.5 万美元,该公司表示,只有患者在 30 天内对该疗法有应答时才会收费。用于淋巴瘤患者时,诺华给出的定价与 Yescarta 的 37.3 万美元相当,但不提供任何基于疗效的价格优惠。

CAR-T 提供了一种新的治疗方法,其专门为个体患者生产。治疗过程中,T 细胞被从患者的血液中提取出来,然后在实验室中被重新编程,产生出带有基因编码 T 细胞,这种细胞可寻找病人的癌细胞。

「这是仅用于一名患者的个性化疗法,从扩大产能的角度看,其面临着独特的挑战,这不同于其它类型的药物。」诺华细胞与基因疗法全球总监在一次采访中如是称。他没有透露该公司 2020 年预计能达到治疗多少患者的能力。今年上半年,Kymriah 在美国的销售额为 2800 万美元,但随着该药物的应用增长,诺华预期 Kymriah 今年全年的销售额为 1 亿美元。

临床试验表明,相当数量的淋巴瘤患者在治疗几个月后才会对 Kymriah 有应答,因此很难在规定的时间内检测 Kymriah 的疗效,诺华细胞及基因肿瘤业务总监 Touchon 称。Kymriah 也被批准用于有高级 B 细胞淋巴瘤及发病于滤泡性淋巴瘤的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤成年患者。

去年 8 月份,Kymriah 成为首个获得批准的 CAR-T 细胞疗法,FDA 批准该疗法用于 25 岁以上患有难治性或第二次复发或随后复发的 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。诺华表示,其新型疗法在这种治疗选择有限及历史结局较差的患者人群中显示出 83% 的总缓解率。

在美国,诺华已制定协议,只要年轻的 ALL 患者在治疗后第一个月末仍有应答,诺华将对 Kymriah 予以报销。对于在欧洲的定价,Touchon 称现在谈是否采用与在美国类似的形式还为时尚早。他表示:「我们非常开放。」

FDA 为 Kymriah 批准的新标签指出,临床试验显示约 50% 的患者对该疗法有应答,应答的持续时间尚未确定。Touchon 表示,目前 41 家被批准可以使用 Kymriah 治疗儿科白血病的癌症治疗中心也有资格将该疗法用于淋巴瘤适应证。

诺华肿瘤全球药物发展总监 Hirawat 为癌症治疗进入一个新的时代而欢呼,他表示该公司现在正密切配合欧洲药品管理局和 FDA,以「将这款潜在的有变革性的疗法带给更多的患者。」诺华称,该公司今年还计划在欧美之外为 Kymriah 提交注册申请,用于有难治/复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的儿科及年轻患者。

当美国 FDA 于 2017 年 8 月批准 Kymriah 时,这款疗法就被标榜为用于血液肿瘤瘤的首个新型基因修饰免疫疗法。现在该疗法有了一个竞争对手,即吉利德科学的 Yescarta,后者在美国用于淋巴瘤,其在欧洲的上市申请尚在审评中。

根据 2012 年与宾夕法尼亚大学达成的一项协议,这家瑞士制药巨头获得了 Kymriah 的权利,该公司也获得了宾夕法尼亚大学开发的用于所有癌症适应证的 CAR-Ts 全球权利。英国制药商 Oxford BioMedica 是对 Kymriah 编码的慢性病毒载体的唯一生产商。